ถ้าพูดถึงโรคร้ายอย่าง มะเร็ง หรือโรคทางพันธุกรรมเรื้อรังอย่าง ธาลัสซีเมีย สิ่งแรกที่แวบเข้ามาในหัวของคนไทยหลายคน นอกจากความเจ็บปวดทางกายแล้ว คือ ความเจ็บปวดทางกระเป๋าสตางค์
เพราะค่ารักษาโรคกลุ่มนี้ โดยเฉพาะถ้าต้องใช้นวัตกรรมยาใหม่ๆ จากต่างประเทศ ราคาของมันอาจสูงถึงหลักสิบล้านบาท เรียกได้ว่าต้องขายบ้านขายรถมารักษากันเลยทีเดียว
แต่วันนี้ Techhub มีข่าวดีที่เป็นเหมือนแสงสว่างที่ปลายอุโมงค์ และเป็นแสงสว่างที่ส่องมาจากฝีมือคนไทยเราเองครับ
ทีมวิจัยจาก มหาวิทยาลัยมหิดล นำโดย ศาสตราจารย์ นายแพทย์สุรเดช หงส์อิง อาจารย์ ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี ได้โชว์การพัฒนานวัตกรรมที่เรียกว่า Living Drugs หรือ ยาที่มีชีวิต ซึ่งไม่ใช่ยาเม็ดหรือยาน้ำแบบที่เราคุ้นเคย แต่มันคือการแฮ็ก ระบบพันธุกรรมในร่างกายมนุษย์ เพื่อสั่งให้ร่างกายรักษาตัวเอง เป็นเทคโนโลยีระดับ Deep Tech ที่สามารถหั่นราคาค่ารักษาลงแบบถล่มทลายถึง 30 เท่า
เรื่องราวนี้มีความเป็น Sci-Fi ที่กลายเป็นจริงได้อย่างไร? แล้วทำไมถึงบอกว่าคนไทยทำได้? เราไปเจาะลึกเบื้องหลังนวัตกรรมเปลี่ยนโลกนี้กันครับ
Engineering Biology เมื่อร่างกายมนุษย์ คือโรงงานผลิตยา ที่ดีที่สุด
ในอดีต การพัฒนายาคือเรื่องของนักเคมีที่ผสมสารนู่นนั่นนี่ในหลอดทดลอง แต่ในยุคปัจจุบัน เรากำลังก้าวเข้าสู่ยุคที่เรียกว่า Engineering Biology ครับ
มันคือยุคที่เส้นแบ่งระหว่างหมอ นักวิทยาศาสตร์ และวิศวกร จางลง พวกเขาทำงานร่วมกันโดยมองว่าเซลล์ ในร่างกายมนุษย์ เปรียบเสมือนซอฟต์แวร์ ที่สามารถเขียนโค้ดทับลงไปใหม่ได้ หรือมองว่าร่างกายของเราคือ “โรงงานผลิตยา” ที่มีประสิทธิภาพที่สุดในโลก
คอนเซปต์ของ ยาที่มีชีวิต จึงไม่ใช่การกินยาเข้าไป แต่เป็นการ นำเซลล์ของคนไข้ ออกมาเข้าห้องแล็บ แล้วทำการ ตัดต่อพันธุกรรม เพื่ออัปเกรดความสามารถให้เซลล์เหล่านั้นฉลาดขึ้น เก่งขึ้น แล้วส่งกลับเข้าไปในร่างกาย เพื่อให้เซลล์เหล่านั้นทำหน้าที่เป็นยาที่มีชีวิต คอยไล่ล่าโรคหรือซ่อมแซมส่วนที่สึกหรอด้วยตัวมันเอง
ฟังดูเหมือนหนังไซไฟ แต่สิ่งนี้เกิดขึ้นจริงแล้วที่มหิดล โดยพระเอก ของงานถึง 2 ตัวด้วยกันครับ
พระเอกตัวที่ 1 CAR-T Cell เม็ดเลือดขาวติดอาวุธ ไว้เป็นนักล่ามะเร็ง
พระเอกตัวแรกคือความหวังของผู้ป่วย มะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia) และ มะเร็งต่อมน้ำเหลือง (Lymphoma) ซึ่งปกติแล้ว มะเร็งพวกนี้มันฉลาด มันสามารถพรางตัวทำให้ระบบภูมิคุ้มกันของเรามองไม่เห็น และแพร่กระจายไปทั่ว
มหิดลจึงแก้เกมด้วยเทคโนโลยี CAR-T Cell (Chimeric Antigen Receptor T Cell)
วิธีการทำงาน
- เริ่มจากดึงข้อมูล โดยทีมแพทย์จะเจาะเลือดคนไข้ เพื่อคัดแยกเอา T-Cell (เม็ดเลือดขาว ซึ่งเปรียบเสมือนทหารในร่างกาย) ออกมา
- เริ่มติดอาวุธ นำ T-Cell เข้าห้องแล็บเพื่อทำการ ปรับปรุงพันธุกรรม ใส่รหัสพันธุกรรมพิเศษเข้าไป เปรียบเสมือนการติด ระบบเรดาร์รุ่นใหม่ล่าสุด ให้กับทหารพวกนี้
- โคลนนิ่งกองทัพ ซึ่งเมื่อได้ T-Cell ที่ติดเรดาร์แล้ว ก็จะนำมาเพาะเลี้ยงเพิ่มจำนวนให้แข็งแกร่ง
- สุดท้าย ส่งกลับสมรภูมิ โดย ฉีด T-Cell พันธุ์ดุเหล่านี้กลับเข้าไปในร่างกายคนไข้ ทีนี้แหละ ด้วยเรดาร์ใหม่ มันจะสามารถล็อกเป้า เซลล์มะเร็งได้อย่างแม่นยำ แล้วพุ่งเข้าไปทำลายทิ้งทันที
ปัจจุบันมีการใช้เทคนิคนี้รักษาผู้ป่วยจริงไปแล้วกว่า 40 ราย โดยสามารถรักษาผู้ป่วยที่อยู่ในระยะสุดท้าย หรือผู้ป่วยวิกฤติ ที่ไม่สามารถรักษาได้ด้วยยาปกติ ให้สามารถกลับมาใช้ชีวิตและมีอายุที่ยืนยาวมากขึ้น ซึ่งมันให้ผลลัพธ์น่าพอใจอย่าง มาก ภายใต้การดูแลของบริษัท Genepeutic Bio (บริษัท Spin-off ที่มหิดลร่วมทุนกับเอกชน) สิ่งที่น่าตื่นเต้นของเรื่องนี้คือ ปกติแล้วถ้าเราต้องบินไปรักษาด้วยวิธีนี้ที่ต่างประเทศ หรือนำเข้ายานี้เข้ามา
- ราคาต่างประเทศ ประมาณ 15 ล้านบาท) ต่อเข็ม
- ส่วนราคาไทยทำเอง มหิดลตั้งเป้าไว้คือ ต้องต่ำกว่า 1 ล้านบาท
ส่วนต่างนี้มหาศาลมาก คือจากราคาที่ซื้อบ้านหรู เหลือแค่ราคาอีโค่คาร์ ทำให้คนไทยจำนวนมากมีสิทธิ์เข้าถึงการรักษานี้ได้จริง
พระเอกตัวที่ 2 Gene Therapy ตัดต่อยีนซ่อมชีวิต จบปัญหาธาลัสซีเมีย
หลายคยอาจจะไม่รู้ว่า คนไทยมียีนแฝง ของโรคโลหิตจาง มากถึง 30-40% ของประชากร คนที่เป็นโรคนี้รุนแรง ชีวิตจะลำบากมาก เพราะร่างกายสร้างเม็ดเลือดแดงที่ไม่สมบูรณ์ ทำให้ต้องไปโรงพยาบาลเพื่อเติมเลือดทุกเดือนตลอดชีวิต เหมือนรถที่ถังน้ำมันรั่ว ต้องเติมน้ำมันตลอดเวลา
วิธีรักษาแบบ Gene Therapy คือการแก้ที่ต้นเหตุ หรือ Source Code ของชีวิตครับ
- เริ่มแรก หาจุดบั๊ก ทีมวิจัยจะนำ สเต็มเซลล์ จากไขกระดูกคนไข้ ซึ่งมียีนที่ผิดปกติ (ตัวการที่สร้างเม็ดเลือดแดงไม่ดี) ออกมา
- แก้โค้ด โดยในห้องแล็บที่ได้มาตรฐาน GMP พวกเขาจะใช้ Viral Vector (พาหนะนำส่งยีน) นำยีนที่ปกติ ใส่เข้าไปแทนที่ยีนที่เสีย
- รีบูตระบบ โดยฉีดสเต็มเซลล์ที่ได้รับการซ่อมแซมแล้วกลับเข้าไปในร่างกาย
- ร่างกายคนไข้จะเริ่มสร้างเม็ดเลือดแดงที่ปกติได้เอง โดยไม่ต้องกลับมาเติมเลือดอีกเลย
ผลลัพธ์ที่จับต้องได้ เคสแรกของการรักษาประสบความสำเร็จอย่างงดงามครับภายใต้บริษัท Implement GT (บริษัท Spin-off ที่เกิดจากความร่วมมือระหว่าง มหาวิทยาลัยมหิดล (คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี, คณะวิทยาศาสตร์, สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล กับ ภาคเอกชน)
โดยคนไข้ที่เคยต้องเติมเลือดทุกเดือน หลังการรักษาผ่านไป 3-4 เดือน ไม่ต้องรับเลือดเลยแม้แต่หยดเดียว เท่ากับว่าเขาหายขาดจากโรคพันธุกรรมนี้แล้ว
ไฮไลท์ของเรื่องนี้คือ จุดเปลี่ยนเรื่องราคา อันนี้เรียกได้ช็อกโลกกว่าเดิมครับ เพราะ Gene Therapy ในต่างประเทศถือเป็นยาที่แพงอันดับต้นๆ ของโลก
- ราคาต่างประเทศ อาจสูงถึง 90,000,000 บาท (ประมาณ 2.8 ล้านเหรียญสหรัฐ) ต่อการรักษา
- ราคาไทยทำเอง มหิดลตั้งเป้ากดราคาลงมาให้ต่ำกว่า 3,000,000 บาท
จะเห็นว่า ราคาถูกลง 30 เท่า นี่คือนิยามของคำว่า Innovation ที่แท้จริง คือทำให้ของที่เป็นไปไม่ได้ ให้เป็นไปได้ในราคาที่จับต้องได้ครับ
National Security ความมั่นคงทางยา ที่ไม่ต้องยืมจมูกใครหายใจ
หลายคนอาจสงสัยว่า ทำไมเมืองนอกขาย 90 ล้าน เราทำได้ 3 ล้าน? ของเราคุณภาพต่ำกว่าหรือเปล่า?
คำตอบคือไม่ครับ มาตรฐานเดียวกัน แต่เคล็ดลับคือการที่เราทำเองได้ทั้งระบบ โดยหัวใจสำคัญของการทำ Living Drugs คือตัวนำพาสิ่งที่เรียกว่า Viral Vector ที่เปรียบเสมือนรถบรรทุก ที่จะขนส่งยีนปกติเข้าไปในเซลล์ ซึ่งปกติเราต้องซื้อรถบรรทุกนี้จากเมืองนอกในราคาแพงหูฉี่
แต่มหิดลมองการณ์ไกล ด้วยการลงทุนสร้างโรงงานผลิต Viral Vector เป็นของตัวเองในประเทศไทย นี่ไม่ใช่แค่เรื่องธุรกิจ แต่เป็นเรื่องของ National Security หรือความมั่นคงแห่งชาติ
ลองจินตนาการว่าถ้าเกิดโรคระบาด หรือเกิดสงครามการค้า แล้วเมืองนอกไม่ส่งยาให้เรา เราก็ตายกันหมด แต่ถ้าเรามีโรงงานผลิต Vector เอง เราสามารถผลิตวัคซีน หรือยาชีววัตถุได้เองทันที นี่คือการพึ่งพาตัวเองที่ยั่งยืนที่สุด
ซึ่งอาจารย์สุรเดช โปรยว่า ถ้ามีโรคระบาดอุบัติใหม่ เราสามารถผลิตวัคซีนได้ ในระยะเวลาเพียงไม่กี่เดือน เพราะว่าเรามีโรงงานผลิต Vector ของเราเอง
Global Export จากผู้ซื้อ สู่ผู้ขาย Tech Transfer ต่างประเทศยังยอมรับ
โมเดลธุรกิจของมหิดลในครั้งนี้ ไม่ใช่แค่การทำเพื่อรักษาคนไทยในราคามิตรภาพเท่านั้น แต่ยังมองไกลไปถึงการเป็นผู้ส่งออกเทคโนโลยี
จากบทสัมภาษณ์ของ ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง ระบุชัดเจนว่า ปัจจุบันมีต่างชาติอย่าง จีนและ สิงคโปร์ สนใจติดต่อขอซื้อลิขสิทธิ์ หรือทำ Tech Transfer กันแล้ว
นี่คือโมเดลใหม่ของเศรษฐกิจไทยครับ เราไม่ได้ขายแค่ข้าว หรือรับจ้างผลิตฮาร์ดดิสก์อีกต่อไป แต่เรากำลังขาย Deep Tech IP หรือ ทรัพย์สินทางปัญญาขั้นสูง ที่มูลค่ามหาศาล นำเงินตราต่างประเทศเข้าไทย และปักหมุดให้ไทยเป็น Medical Hub ด้านเทคโนโลยีชีวภาพระดับโลกอย่างแท้จริง
เรื่องราวของ Living Drugs จากมหิดล เป็นเครื่องพิสูจน์ให้เห็นว่า คนไทยเก่งไม่แพ้ใครในโลก ครับ
เรามักจะติดภาพจำว่างานวิจัยไทยมักจะอยู่บนหิ้ง แต่ครั้งนี้มันคือการเอาลงมาจากหิ้ง มาใส่ในขวด และเข็มฉีดยา เพื่อช่วยชีวิตเพื่อนมนุษย์จริงๆ
การลดราคาค่ารักษาจาก 90 ล้านเหลือ 3 ล้าน หรือ 15 ล้านเหลือหลักแสน ไม่ใช่แค่เรื่องของตัวเลขทางเศรษฐศาสตร์ แต่มันคือโอกาสในการมีชีวิตรอด ของพี่น้องชาวไทยอีกนับแสนคน
วันนี้ ยุคที่ยาดีต้องราคาแพงระยับ กำลังจะถูกปิดฉากลงด้วยฝีมือของนักวิจัยและทีมแพทย์ไทย Techhub ขอปรบมือดังๆ ให้กับความสำเร็จครั้งนี้ครับ
(ข้อมูลอ้างอิงจากบทสัมภาษณ์ ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง และ Factsheet นวัตกรรมยาในอนาคต มหาวิทยาลัยมหิดล)
