ครั้งแรกในโลก อังกฤษใช้ยีนบำบัด รักษาโรคฮันเตอร์ซินโดรม

เด็กชายวัย 3 ขวบ ต่อสู้กับโรคฮันเตอร์ซินโดรม ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดจากสเต็มเซลล์ครั้งแรกของโลก

โรคฮันเตอร์ซินโดรม เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก ซึ่งทำลายร่างกายและสมองโดยเฉลี่ยจะเกิดกับเด็กที่มีอายุระหว่าง 10 – 20 ปี

การรักษานี้ได้รับการพัฒนามานานกว่า 10 ปีที่มหาวิทยาลัยแมนเชสเตอร์ และทดสอบที่โรงพยาบาลเด็กหลวงแมนเชสเตอร์ (RMCH) เด็กชายได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดในเดือนกุมภาพันธ์ 2025 หลายเดือนหลังการรักษาและฟื้นตัวดีขึ้นเรื่อย ๆ

ผู้เชี่ยวชาญใช้การบำบัดด้วยยีนแบบครั้งเดียว โดยนำเซลล์ต้นกำเนิดของเด็กมาแก้ไขยีนที่ผิดปกติในห้องปฏิบัติการ แล้วฉีดเซลล์ที่ได้รับการดัดแปลงแล้วกลับเข้าไปในผู้ป่วย เซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการดัดแปลงเหล่านี้สามารถผลิตเอนไซม์ที่ขาดหายไป

เพื่อรักษาด้านสมอง สลายน้ำตาลที่เป็นพิษที่สะสมอยู่ และหวังว่าในอนาคตจะช่วยป้องกันภาวะสมองเสื่อมให้หายได้ 100%

ปัจจุบันแผนการรักษาด้วยสเต็มเซลล์เป็นอีกหนึ่งทางเลือก แทนการบำบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ ที่มีราคาแพง (375,000 ปอนด์ต่อปี) ต้องทำสัปดาห์ละครั้งตลอดชีวิต

ที่มา : interestingengineering

#genetherapy #HealthTech #TechhubUpdate