FDA สหรัฐฯ อนุมัติ Daraxonrasib ยารักษามะเร็งตับอ่อน ตรงจุดตัวแรก ยับยั้งโปรตีน RAS ยืดอายุขัยผู้ป่วยได้เพิ่มขึ้น 2 เท่า
หากพูดถึงโรคมะเร็งที่มีความดุร้ายและรักษาได้ยากที่สุดชนิดหนึ่ง มะเร็งตับอ่อน ย่อมติดอยู่ในอันดับต้น ๆ เสมอ เพราะอัตราการรอดชีวิตเฉลี่ย 5 ปีของผู้ป่วยอยู่ที่เพียง 13% เท่านั้น
แต่ล่าสุด วงการแพทย์ได้ค้นพบความหวังใหม่ครับ เมื่อยาเม็ดตัวใหม่ชื่อ Daraxonrasib ภายใต้ชื่อทางการค้า Rasonque ได้รับการรับรองและกลายเป็น ยารักษามะเร็งตับอ่อน ตัวแรกที่เข้าไปจัดการกับตัวการสำคัญของโรคได้อย่างตรงจุด
ผลลัพธ์จากการทดสอบทางคลินิกระยะที่ 3 กับผู้ป่วยมะเร็งตับอ่อนชนิดแพร่กระจายกว่า 500 ราย พบว่ากลุ่มที่ได้รับยานี้ ได้เพิ่มโอกาศการรอดชีวิต ยาวนานถึง 13.2 เดือน เทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาเคมีบำบัดมาตรฐานซึ่งมีอายุขัยเฉลี่ยเพียง 6.7 เดือน หรือคิดเป็นสองเท่าของเดิม
ที่สำคัญคือ โรคสงบยาวนานขึ้นและเกิดผลข้างเคียงรุนแรง น้อยจนมีผู้ป่วยหยุดยาเพียง 1% เท่านั้น ทำให้สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐฯ อนุมัติการใช้ยานี้อย่างเป็นทางการ
เบื้องหลังความสำเร็จนี้เกิดขึ้นจากบริษัท Revolution Medicines ซึ่งเดิมทีเมื่อปี 2014 ได้เริ่มต้นจากการศึกษาสารธรรมชาติเพื่อรักษาโรคติดเชื้อ ก่อนจะหันเหเข็มทิศสู่งานวิจัยด้านเนื้องอกวิทยา
ขณะที่นักวิจัยกำลังศึกษาเอนไซม์ตัวหนึ่ง พวกเขากลับค้นพบโดยบังเอิญว่าโมเลกุลที่ทดลอง สามารถทำให้ก้อนเนื้องอกที่มีการกลายพันธุ์ของโปรตีน RAS หดเล็กลงได้
ในวงการแพทย์ โปรตีน RAS เป็นหนึ่งในโปรตีนที่ไม่มีใครพิชิตได้มานานหลายทศวรรษ เพราะผิวสัมผัสของโปรตีนตัวนี้เรียบเนียนจนตัวยาจับติดได้ยากมาก หน้าที่ปกติของ RAS คือการเป็นสวิตช์ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์ แต่เมื่อเกิดการกลายพันธุ์ สวิตช์นี้จะค้างอยู่ที่สถานะเปิดตลอดเวลา สั่งให้เซลล์มะเร็งแบ่งตัวไม่หยุด ซึ่งพบในผู้ป่วยมะเร็งตับอ่อนมากถึง 90%
ยานี้จึงทำงานในฐานะยากลุ่ม RAS(ON) รุ่นแรก โดยเข้าไปจับกับโปรตีนตามธรรมชาติภายในเซลล์เพื่อสร้างฐานโมเลกุลขนาดใหญ่ขึ้นมาเกาะผิวของ RAS ในสถานะเปิด
จากนั้นแล้วทำหน้าที่เหมือน สวิตช์นิรภัย ตัดวงจรสัญญาณร้ายนั้นลงทันที จุดเด่นสำคัญคือ ยานี้สามารถครอบคลุมการกลายพันธุ์ของ RAS ได้อย่างกว้างขวาง ไม่จำกัดแค่รูปแบบใดรูปแบบหนึ่งเหมือนยาก่อนหน้านี้
แม้ในทางการแพทย์จะยังไม่ถือว่ายานี้สามารถรักษามะเร็งตับอ่อนให้หายขาดได้ เพราะเซลล์มะเร็งอาจหาทางปรับตัวดื้อยาได้ในอนาคต ทว่าการที่สมาคมวิจัยสามารถปลดล็อกโปรตีนตัวนี้ได้ ถือเป็นก้าวเปลี่ยนผ่านยุคสมัยครับ
เพราะการกลายพันธุ์ของ RAS ไม่ได้อยู่แค่ในตับอ่อน แต่ยังพบในมะเร็งลำไส้ใหญ่ถึง 50% และมะเร็งปอดอีกเกือบหนึ่งในสาม ซึ่งปัจจุบันกำลังมีการทดสอบทางคลินิกระยะที่ 3 เพิ่มเติมอีกหลายโครงการ
ในมุมมองต่อผู้ผู้ป่วย นวัตกรรมนี้กำลังทำให้ มะเร็งตับอ่อนระยะแพร่กระจายจากเดิมที่แทบไร้ทางเลือกและรอเวลานับถอยหลัง ให้กลายเป็นโรคที่มีแนวทางรักษาแบบมุ่งเป้าได้จริง
การยืดเวลาชีวิตเพิ่มขึ้นเท่าตัวพร้อมคุณภาพชีวิตที่ดี ไม่เพียงแต่ซื้อเวลาอันมีค่าให้ผู้ป่วยได้ใช้ชีวิตร่วมกับครอบครัว แต่ได้เปิดประตูสู่แนวทางการรักษาแบบผสมผสานในอนาคต เมื่อยีนที่เคยคิดว่าแตะต้องไม่ได้ถูกพิชิตลง ความหวังในการเปลี่ยนโรคมะเร็งร้ายแรงให้กลายเป็นโรคเรื้อรังที่ควบคุมได้ก็เข้าใกล้ความจริงมากขึ้นเรื่อยๆ ครับ
ที่มา : nejm.org
